Un equipo de genetistas franceses especializado en células madre de la sangre ha anunciado el primer caso de cura con total remisión de la anemia falciforme o drepanocitosis que sufría un joven que en 2014, a sus 13 años de edad, comenzó a someterse a un nuevo tratamiento de trasplante autólogo de células madre de médula ósea.
La anemia falciforme es una enfermedad que afecta a más de cinco millones de personas en el mundo, todas ellas de etnia africana, antillana o india, y consiste en la deformación congénita de los glóbulos rojos, que adquieren forma de hoz o media luna en vez de disco, dificultando la oxigenación a través del riego sanguíneo, lo que ocasiona anemia, dolor, bloqueos orgánicos y una esperanza de vida significativamente menor.
La nueva terapia se basa en la extracción de células madre hematopoyéticas de la propia médula ósea del enfermo y su modificación genética en laboratorio antes de ser reimplantadas en el organismo con un trasplante que, por ser autólogo, no requiere de una donación compatible de médula ósea o cordón umbilical.
La corrección genética en laboratorio de estas células madre se realizó a través de un vector viral que ya se utiliza contra la beta-talasemia y que comenzó a aplicarse con eficacia en pacientes afectados por SIDA.
El año pasado ya se anunció el desarrollo en Estados Unidos de una
técnica similar que, mediante la edición genética CRSPR-Cas9 de células madre de la sangre, también logró la curación de esta enfermedad, pero solo en ratones de laboratorio.
Fuente:
ABACELL